期刊简介
《中国骨伤》杂志是由中国中西医结合学会和中国中医科学院主办的国内外公开发行的骨伤科专业性学术期刊。《中国骨伤》为中国期刊方阵的双奖期刊，是首届“国家期刊奖”获奖期刊；是中国科技核心期刊、中国科技期刊论文统计源期刊、中国学术期刊综合评价数据库来源期刊和中国科学引文数据库来源期刊。 《中国骨伤》杂志是我国大陆地区第一个被美国《医学索引》（Index Medicus/MEDLINE/PubMed）收录的中文版骨伤类医学期刊。同时，还被荷兰《医学文摘》（EMBASE）、世界卫生组织（WHO)西太平洋地区《医学索引》（WPRIM)、美国《化学文摘》(CA)、俄罗斯《文摘杂志》(AJ)和波兰《哥白尼索引》(IC)等多家国际著名数据库收录。 《中国骨伤》1987年创刊,为月刊。《中国骨伤》的办刊宗旨是：坚持中西医并重原则，突出中西医结合的特色，执行理论与实践、普及与提高相结合的方针。《中国骨伤》主要报道中医、西医和中西医结合在骨伤科领域原创性的科研成果、理论探讨和临床诊疗经验。《中国骨伤》刊登中国和国际的稿件，尤其重视刊登有国家和地方科研基金资助项目的原创性的临床和基础研究的学术论文。论文的主要类型有：专家述评、临床研究、基础研究、骨伤论坛、临床经验交流、文献综述、正骨手法介绍、学术讲座、科研思路和方法、病例报告、继续教育园地等。另外，还有读者来信、国内外骨伤科学术动态及医学书刊评价等文章。 《中国骨伤》杂志重视学术导向，及时反映和传授中、西和中西医结合骨伤科领域的新知识、新进展，以促进国内外骨伤科的学术交流。 读者对象为骨科、创伤、及相关学科的临床医师、科研人员、教学工作者以及在校的大学生和研究生等。
siRNA研发新突破，未来医疗的希望之星！
时间：2024-12-26 10:43:23
在生物医药的广阔天地中，小核酸药物以其独特的作用机制和巨大的发展潜力，正逐渐成为行业焦点。特别是siRNA（小干扰RNA）技术，作为这一领域的重要组成部分，近年来在治疗遗传性疾病、癌症以及传染病等方面展现出前所未有的应用前景。
siRNA技术的核心在于利用RNA干扰（RNAi）现象，这是一种自然存在的基因沉默机制。简而言之，当外源性或内源性的双链RNA（dsRNA）进入细胞后，会被一种称为Dicer酶的特定蛋白切割成短片段，即siRNA。这些siRNA随后引导一个名为RISC（RNA诱导沉默复合体）的蛋白质复合物，精确地定位到与之序列互补的mRNA上，导致该mRNA被切割降解，从而抑制目标蛋白的合成。这一过程不仅高效而且具有高度特异性，为靶向治疗提供了新思路。
自2018年首个siRNA药物Patisiran获得FDA批准以来，标志着siRNA技术正式踏入临床应用阶段。Patisiran用于治疗家族性淀粉样多发性神经病，其成功上市验证了siRNA药物在疾病治疗中的可行性与潜力。紧随其后，Inclisiran作为另一种siRNA药物，针对心血管疾病中的高胆固醇血症，也于近年获得了监管机构的绿灯，进一步巩固了siRNA药物在市场上的地位。
随着技术的不断成熟，siRNA药物的研发管线日益丰富。据统计，目前全球范围内有近108种不同类型的小核酸药物处于临床研究阶段，其中siRNA占据了相当大的比例，约为32%。这些研究覆盖了广泛的疾病领域，包括肿瘤、罕见遗传病、抗病毒治疗等。值得注意的是，随着更多适应症的探索，尤其是针对那些传统治疗方法效果有限的疾病，如乙型肝炎的潜在治愈性药物，siRNA药物有望在未来几年内迎来更多的突破性成果。
siRNA药物的发展并非没有挑战。稳定性问题是首要难题之一。由于siRNA本身极易被体内环境降解，如何提高其在体内的稳定性成为关键。为此，科学家们采用了多种策略，包括化学修饰、纳米载体递送系统等，以增强siRNA的生物稳定性和靶向性。例如，锐博生物开发的genOFFTM in vivo siRNA技术，就通过特殊的化学修饰，有效解决了siRNA在体内的稳定性问题，为siRNA药物的临床转化铺平了道路。
给药途径也是影响siRNA药物临床应用的重要因素。传统的注射方式虽直接有效，但对于需要长期治疗的患者来说，频繁注射无疑增加了痛苦和经济负担。因此，开发口服或其他非侵入性的给药方式成为当前研究的重点之一。一些公司正在探索使用特定的纳米材料或脂质体包裹siRNA分子，以提高其穿越胃肠道屏障的能力，实现口服给药的可能性。
展望未来，随着对siRNA机制理解的深入和技术的进步，我们有理由相信，小核酸药物特别是siRNA将在不久的将来为许多目前难以治愈的疾病带来新的希望。政府的支持、企业的投入以及研究机构的不懈努力，共同推动着这一领域的快速前进。从实验室到病床旁，siRNA药物正逐步走向成熟，开启生物医药的新纪元。